Dünyada ən bahalı müalicə

Körpə doğulur. Ölümcül bir diaqnozla. Qısa zamanda genin birdəfəlik dəyişdirilməsi onun həyatının ilk həftəsini xilas edir. Qiyməti? Siz bilməsəniz yaxşı olar. Gen terapiyası tezliklə əhəmiyyətli bir mərhələyə çatacaq. Nəhəng əczaçı şirkət Novartis artıq yaxın gələcəkdə əvəzedici gen terapiyasının ilk “blokbaster”inin təsdiqlənəcəyinə ümid edir. Blokbaster satışda bir il ərzində 1 milyard dollardan çox satış gətirən hər hansı dərmandır.

Ens.az xəbər verir ki, Zolgensma adlanan müalicə uşaqları iki il ərzində öldürən degenerativ bir xəstəlik olan spinal əzələ atrofiyası (CMA) ilə doğulan uşaqları xilas edə bilər. Amma o, çox bahadır: 1,5-2 milyon dollar. Bu indiyə qədər satılan ən bahalı birdəfəlik dərman olacaq. Cümə günü Novartis dərmandan istifadə üçün təsdiq aldı və 2,125 milyon dollar qiymətini təyin etdi.

Gen terapiyası pasientlərin hüceyrələrinə sağlam genləri daxil etmək üçün viruslardan istifadə edir, amma konsepsiyanın artan müvəffəqiyyəti ABŞ-da sağlamlıq sektorunu sarsıda bilər. FDA proqnozlaşdırır ki, 2025-ci ilədək müalicənin 10 və ya 20 gen və ya hüceyrə metodu hər il bazara daxil olacaq, bahalı hemofiliya və əzələ distrofiyası müalicə metodu təsdiqlənərsə Amerikanın sığorta bazarını sarsıda bilər.

“Bu dərmanların bir çoxunun problemi bundan ibarətdir ki, onlar bahalıdır, amma onlara ehtiyacı olanların həyatını dəyişdirir”, - Novartis ilə danışıqlar aparan Harvard Pilgrim Health Care sığorta şirkətinin baş tibbi direktoru Maykl Şerman bildirir. “Qarşıdan gələn bu və ya digər gen terapiyası halında söhbət “xeyr” demək lazım olduğundan deyil, “sistemi müflisləşdirmədən bəli” deməkdən gedir”.

Novartis rəhbərliyi deyir ki, CMA dərmanının buraxılması pasient öldükdə və ya aparatdan imtina etdikdə dərman dəyərinin bir hissəsinin geri qaytarılması planını daxil etməklə ödənişdə sığortaçılara kömək proqramını daxil edəcək.

“Biz ödənişi tədricən ödəmək istərdik” - Şerman deyir, “iş dayandıqda ödənişi dayandırmaq. Belə davamlı artan qiymətlərlə düşünürəm ki, bunu soruşmaq ədalətli olar”.

Şerman deyir ki, belə yeni ödəniş konsepsiyaları sığortaçıların plan dəyişərkən ödənilməmiş hesabları qəbul etməklə razılaşmayana qədər tam reallaşdırılam bilməz. Bundan başqa, bütün dərmanlara dövlət səhiyyə agentlikləri tərəfindən “ən yaxşı qiymətə” zəmanət verən qayda o deməkdir ki, Novartis pulun qaytarılması üçün tam zəmanət təklif edə bilməz.

Müalicə Milli uşaq xəstəxanasının alim və həkimlərinin onu əla nəticələrlə uşaqlarda yoxladıqları Ohayo ştatının bir komandası tərəfindən hazırlanıb. Uşaqlara SMN1 adı altında düzgün gen nümunəsini daşıyan trilyonlarla virus yeridiblər. Bu genin mutasiya olunmuş forması onurğa beynindəki hərəkət neyronlarının itkisinə səbəb olur.

Bu ideyanı təkmilləşdirən alim Brayan Kaspar AveXis startapını yaratdı. Keçən il Novartis onu 8,7 milyard dollara aldı. Ohayo ştatının universitetinin digər alimi Artur Burges həmçinin CMA ilə siçan yaratmaqda mühüm rol oynadı. Həkim Cerri Mendell ilk dəfə insanlar üzərində araşdırma apardı.

ABŞ-da bir ildə CMA ilə 400 uşağın doğulduğunu nəzərə alsaq alış qiyməti dərmanın çox yüksək dəyərinə zəmanət verdi. Heç kim pulsuz işləməyəcək.

Zolgensma gözlənilən yaşıl işığı əldə edəndən sonra müalicə ABŞ və ya Avropada təsdiqlənmiş altıncı gen terapiyası olacaq. Onlardan bəziləri üçün pasientlər tapılmır. Terapiyalardan biri olan Glybera bazardan çıxarılacaq, çünki onu cəmi bir dəfə alıblar. Digəri - immun çatışmazlığını müalicə edən Strimvelis sümük iliyi nəqlinə daxil edildiyi üçün bir çox ödəniş qabiliyyətli müştəri tərəfindən istifadə edilmişdir. Üçüncü - Luxturna çox az insana təsir edən göz xəstəliyi ilə bağlıdır.

Amma CMA müalicəsi bu hekayələrdən fərqli olaraq artıq böyük tələbatla istifadə edilir. “Hazırda 150 pasient klinik sınaqlarda və ya xüsusi proqramlar çərçivəsində gen terapiyasından keçmişdir”, - AveXis prezidenti Devid Lennon deyir. Bəzi hallarda müalicə uşaqlara altıncə həftəsində təqdim edilir, bu da uşağın doğuşundan sonra genin nə qədər tez düzəldiləcəyini vurğulayır.

Bəzi ştatlarda CMA-nı uşaqlara doğum evində yoxlanılan xəstəliklər siyahısına əlavə olunub. Digər ştatların Minnesota və Pensilvaniyanı təqib etdiyinə görə bunu dərman üçün yeni namizədlərin daimi sayını əlavə edəcəklər.

Gen dəyişikliyinin təsdiqi antisense adlanan genetik dərmanın istifadə edildiyi digər irəlilərişdən üç il sonra reallaşdı. O, ilk yüksək effektli CMA müalicəsinə gətirib çıxardı. Spinraza adlanan bu dərman Biogen şirkəti tərəfindən satılır və qiymət bir il üçün 375 min dollardır, amma onu hər il qəbul etmək lazımdır.

Gözlənilir ki, iki rəqib prosedur bazarda qarşılaşacaq. Amma sığortaçılar gözləyir ki, birdəfəlik gen düzəlişi ilkin qiymətə baxmayaraq gələcəkdə daha ucuz ola bilər. Valideynlərin bütün ümidləri və hesablamaları ona əsaslanır ki, genetik dəyişiklik uzun müddət davam edəcək. Hələlik vəziyyət belədir: müalicə olunan bəzi uşaqlar artıq beş ildir ki özlərini yaxşı hiss edirlər. Amma müalicənin yenidən lazım olacağına dair heç bir zəmanət yoxdur.

Həmçinin məlum deyil ki, gen terapiyası kasıb ölkələrə çatacaq, bu ölkələrin tibb sistemləri CMA ilə olan uşaqların qayğısına qala bilmir, çünki imkanları yoxdur. Amma Novartis şirkətinin dünyanın ən yoxsul bölgələrində müalicəni satmaq barəsində dəqiq planı yoxdur.