Yeni gen terapiyası “pis” xolesterinin səviyyəsini bir il ərzində yarıbayarı azaldıb

Eksperimental CRISPR müalicəsinin bir dəfə tətbiqindən sonra LDL xolesterinin səviyyəsi 52,5 faiz, triqliseridlər isə 47,8 faiz azalıb. Bir dəfə tətbiq olunan eksperimental gen redaktəsi müalicəsi yüksək xolesterin və digər qan yağlarının səviyyəsini uzun müddət aşağı saxlaya bilər. Klivlend Klinikasının apardığı erkən mərhələli klinik tədqiqatda CTX310 adlı eksperimental CRISPR-Cas9 terapiyası sınaqdan keçirilib. Müalicənin ən yüksək dozasını qəbul edən iştirakçılarda “pis” xolesterin kimi tanınan aşağı sıxlıqlı lipoproteinlərin (LDL) səviyyəsi müalicədən 12 ay sonra ilkin göstərici ilə müqayisədə 52,5 faiz aşağı olub. Triqliseridlərin səviyyəsində isə 47,8 faizlik azalma qeydə alınıb.

CTX310 qaraciyərdə müəyyən bir geni təsirsizləşdirmək üçün CRISPR-Cas9 gen redaktəsi texnologiyasından istifadə edir.

Terapiyanın hədəfi ANGPTL3 adlı gendir. Bu gen qandakı yağların tənzimlənməsində rol oynayır. Onun fəaliyyətinin dayandırılması LDL xolesterinin və triqliseridlərin səviyyəsini azaltmağa imkan verə bilər. Hər iki göstəricinin yüksək olması ürək-damar xəstəlikləri ilə əlaqələndirilir. CTX310 CRISPR-Cas9 gen redaktəsi mexanizmini qaraciyərə çatdıraraq ANGPTL3 genində dəyişiklik yaradır. CRISPR-Cas9 isə DNT-nin müəyyən hissələrini hədəf alaraq dəyişdirməyə imkan verən gen redaktəsi texnologiyasıdır.

I faza klinik tədqiqatı CTX310-un insanlarda ilk dəfə sınaqdan keçirildiyi araşdırma olub. Tədqiqata dərman müalicəsinə baxmayaraq qan lipidlərinin səviyyəsi yüksək olaraq qalan 15 pasiyent cəlb edilib. İştirakçılara bədən çəkisinin hər kiloqramına 0,1-0,8 milliqram arasında dəyişən müxtəlif dozalarda CTX310 preparatının bir dəfə infuziyası tətbiq olunub. Müalicədən əvvəl iştirakçılara kortikosteroidlər və antihistamin preparatları verilib.

Tədqiqatçılar müalicənin təhlükəsizliyini izləməklə yanaşı, ANGPTL3, LDL xolesterin və triqliseridlərin səviyyəsini də ölçüblər. 2025-ci ilin noyabrında açıqlanan ilkin nəticələr müalicədən iki ay sonra LDL xolesterin və triqliseridlərdə azalma olduğunu göstərmişdi. Yeni nəticələr isə bu təsirin 12 ay ərzində qorunub-qorunmadığını müəyyənləşdirməyə yönəlib. Müşahidə müddəti ərzində bütün doza qruplarında xolesterin və triqliserid səviyyələrindəki azalma davam edib. Ən yüksək dozanı qəbul edən iştirakçılarda müalicədən 12 ay sonra LDL xolesterinin səviyyəsi ilkin göstəricidən 52,5 faiz, triqliseridlərin səviyyəsi isə 47,8 faiz aşağı olub. Klivlend Klinikasının kardioloqu və araşdırmanın ilk müəllifi doktor Luk Laffin bildirib ki, 2025-ci ilin noyabrında təqdim olunan ilkin nəticələrdən sonra lipidlərin səviyyəsini aşağı salan təsirin uzun müddət davam etməsi diqqətçəkən nəticə olub. 

Bir illik müşahidə müddətində terapiya ilə əlaqəli ciddi mənfi hadisə qeydə alınmayıb. Bununla belə, tədqiqatın cəmi 15 iştirakçını əhatə edən kiçik ilkin araşdırma olduğu vurğulanır. Müalicənin effektivliyini və təhlükəsizliyini daha geniş miqyasda qiymətləndirmək üçün əlavə klinik tədqiqatlara ehtiyac var.

Doktor Luk Laffinin sözlərinə görə, CTX310 ilə əlaqəli ciddi təhlükəsizlik hadisələrinin həm klinik sınaq zamanı, həm də müalicədən sonrakı bir il ərzində müşahidə olunmaması ümidverici nəticədir. O, terapiyanın daha çox pasiyent üzərində araşdırılmasının davam etdiriləcəyini bildirib. 

mənbə: scitechdaily.com